研究院针对免疫性疾病、肿瘤和神经系统疾病等重大疾病开展创新性研究，包括发病机制探索、新靶点发现、治疗性抗体的设计与开发，基于抗体的药物与细胞制剂的精准靶向递送等理论与技术的研发。

　　新药研发的关键在于新机制、新靶点、新结构。三江源研究院致力于基于疾病发病机制，发现更多新药物靶点、新型药物类型、新型药物递送技术。目前已建成临床前创新药物研发各节点相关的实验室、技术平台与工程技术中心，为新药研发提供有力支撑。

　　在新靶点发现与确证、创新药物早期概念验证方面，研究院整合多组学和患者临床数据，结合文献、专利、临床实验报告等找出潜在的基因、信号通路和蛋白等与疾病的相关性，发现新机制和新靶点。研究院与科研院所研究团队、高校科研团队、国内外大型医药企业、临床医疗机构等建立了深度合作模式，创新药物早期概念验证。截至目前，设立新药研发项目20余项，共同推动国内外领先的创新药物研发基地的发展。

　　在治疗性抗体的设计与开发领域，研究院致力于开发针对肿瘤、免疫性疾病等重大疾病的创新抗体药物。通过抗体的定向改造和优化，提高其与靶点的亲和力、稳定性和安全性，为患者提供更加安全、有效、便捷的治疗方案。